科技日報記者 劉霞
阿爾茨海默病一直被認為不可逆轉，但美國科學家開展的一項最新研究發現，大腦能量供應失衡是導致該病惡化的重要因素。動物實驗顯示，通過藥物恢復能量平衡，不僅能修復受損腦組織，甚至能完全恢復晚期患病小鼠的記憶和認知功能，從而逆轉疾病進程。這項突破性發現為治愈阿爾茨海默病帶來了可能，相關成果發表于新一期《細胞醫學報告》雜志。
過去一個多世紀，針對阿爾茨海默病的研究大多聚焦于預防或延緩病程，極少嘗試逆轉已造成的損傷。盡管投入巨大，全球尚未有任何藥物以認知功能恢復為臨床試驗目標。
為改變這一局面，美國凱斯西儲大學與克利夫蘭醫學中心研究團隊利用小鼠模型和人類患者腦組織發現，患者大腦難以維持一種關鍵細胞能量分子NAD+的正常水平，這直接推動了阿爾茨海默病的發展。
團隊使用名為P7C3-A20的藥物，恢復了NAD+平衡，結果令人振奮：在疾病晚期階段修復能量平衡后，小鼠大腦因基因突變引起的病理損傷竟得以修復。兩種模型小鼠均表現出認知功能的全面恢復，血液檢測也顯示，與阿爾茨海默病相關的生物標志物磷酸化tau217回歸正常水平。這些證據強有力地表明，疾病進程能被逆轉。
團隊強調，該療法不同于市面上常見的NAD+補充劑。后者可能使體內NAD+水平異常升高，反而增加癌癥風險；而P7C3-A20是一種精準調控藥物，能幫助細胞在壓力下維持NAD+平衡，避免其水平失控。
這一發現不僅為阿爾茨海默病的治療開辟了新方向——從“延緩衰退”轉向“功能恢復”，也為后續人體試驗奠定了基礎。
下一步，團隊計劃深入探索大腦能量平衡中的關鍵機制，驗證該療法是否適用于其他與年齡相關的神經退行性疾病，并推動開展嚴謹的臨床試驗，以確認其在人類患者中的療效。
